传奇生物公布2024年第三季度业绩：加速布局产能与研发，巩固全球细胞治疗市场地位

• 营收创新高：第三季度净销售额达2.86亿美元，同比增长87.6%，环比增长53.2%。

• CARVYKTI表现出色：上市10个月表现优异，领跑同类CAR-T产品。

• 多元增长因素：二线患者需求增加、产能扩张、生产效率提升及国际布局为业绩增色。

2024年第三季度，传奇生物（Legend Biotech）表现卓越，交出了一份引人注目的成绩单。公司管理层在最近的季度业绩发布会上，分享了其最新的财务表现与业务进展。

具体而言，该公司当季度净贸易销售额达到2.86亿美元，同比增长87.6%，环比增长53.2%，呈现出稳健的双位数增长态势。驱动这一显著增长的关键因素在于CARVYKTI的强劲市场表现，该产品在公司关键市场的拓展、产能的提升以及运营效率的优化等方面均取得了突破性进展。此外，传奇生物在研发创新、产能布局以及全球监管审批等多个领域也频频取得了新的重要里程碑。

在业绩发布会上，传奇生物管理层详细介绍了业已取得的成就及对未来发展的战略布局。这一系列的积极进展，进一步巩固了传奇生物在全球细胞治疗领域的领导地位。

强劲市场拓展与持续增长的核心驱动力

从财务表现来看，传奇生物在第三季度取得了令人瞩目的成绩。公司净销售额达到了约2.86亿美元，营收不仅较去年同期增长了87.6%，而且比上一季度也增长了53.2%。

传奇生物在其官网发布的资料显示，其业绩增长主要得益于一下几个方面：首先，二线及更早期患者对CARVKTY的需求不断增加；其次，公司的产能得到了有效扩增；再者，生产效率的提升也为业绩增长贡献了力量；最后，包括德国、奥地利、巴西和瑞士在内的商业布局持续扩张，进一步推动了公司的销售业绩。

目前在美国获批可治疗CARVYKTI患者的医院总数已达82家。而在美国和德国的BCMA CAR-T类产品销售中，CARVYKTI已占据了近90%的市场份额，并且是市场上推进速度最快的CAR-T产品。数据显示，自2022年2月FDA批准CARVYKTI以来的10个季度里，无论从营收还是治疗数量看，CARVYKTI在所有商业化CAR-T产品中均居于领先位置。

在销售和分销开支方面，截至2024年9月30日的三个月内，传奇生物的销售和分销开支为4,430万美元，而去年同期这一数字为2,110万美元。这一增长主要是由于与西达基奥仑赛商业活动相关的成本增加，包括销售团队的扩大和二线适应症的推出。

在资金状况方面，截至2024年9月30日，传奇生物的现金及现金等价物和定期存款达到了12亿美元。该公司认为，这些资金将为其提供直至2026年的财务储备，并预计在2026年实现经营利润。

在产能布局上，传奇生物也取得了显著进展。公开资料显示，该公司的比利时根特Obelisc工厂自今年1月开始临床生产，并于9月启动了商业化生产，这将有助于满足更多患者的需求。此外，由诺华提供生产服务的工厂也于今年夏天开始临床生产，并预计于2025年上半年开始商业生产。传奇生物位于比利时根特的Tech Lane工厂预计将于2025年上半年开始临床生产，下半年在开始商业生产。而该公司位于美国新泽西Raritan的工厂则预计于2025年下半年获得监管批准。预计到2025年底，传奇生物整个生产网络的产能将超过10,000剂/年。

作为长期战略的一部分，传奇生物在进一步扩大产能的同时，也在积极推进研发项目，以巩固其在细胞治疗创新领域的领导地位。该公司计划在美国宾夕法尼亚州费城新建全球领先的细胞疗法研发设施，预计该设施将于2025年第三季度完工。外界认为，这将进一步扩展传奇生物在美国的研发布局，并推进其下一代细胞疗法产品管线。

监管审批推动全球商业化进展

在监管审批方面，传奇生物同样取得了里程碑式的进展。中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准西达基奥仑赛（cilta-cel）用于治疗既往接受过至少三线以上疗法（包括一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。同时，瑞士药品监督管理局（Swissmedic）也批准了扩大CARVYKTI的适应症，用于治疗既往接受过至少二线以上疗法（包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体）且对来那度胺耐药的复发和难治性多发性骨髓瘤成人患者。这使得瑞士成为继美国、德国、奥地利和巴西之后，第五个向患者商业化提供CARVYKTI的国家。

传奇生物在监管审批方面的进展为其解锁了巨大的商业机会，该公司预计未来可触及的符合接受治疗条件的MM患者中，五线及以上患者达2.2万人，二至四线患者达8万人，前线患者达5.2万人。

CARVYKTI优势：灵活的门诊治疗

传奇生物的管理层认为，CARVYKTI在商业化销售上的卓越表现得益于其广泛的门诊使用。目前在CARVYKTY治疗总量中，门诊治疗占48%，如此频繁的使用CAR-T疗法在门诊环境中是非常罕见的，这也是CARVYKTI重要的差异化优势之一。CARVYKTI之所以如此受到门诊的青睐，原因在于其具有独特的细胞因子释放综合征（CRS）延迟发作特征，是目前CAR-T疗法中唯一一种在实际发作之前会有较长时间间隔的疗法，这使得CARVYKTI治疗能够远程给药、远程监测，从而优化了医院床位等资源分配，患者及照护者亦可在接受治疗后出院观察，这些都使得CARVYKTI可以进行更加广泛的门诊治疗。而商业保险公司也更倾向于选择CARVYKTI这类可以显著节省下游成本的产品。

基于CARTITUDE-4奠定的患者及医疗服务提供者群体基础以及上述CARVYKTI可远程给药及监测的特性，CARTITUDE-5、CARTITUDE-6所针对的治疗人群有望从医院内拓展到医院外更广泛及具有流动性的患者群体，传奇生物将积极与大型零售与社区门诊的直接服务点（Direct Point-of-Service, DPOS）（比如美国肿瘤专科诊所、佛罗里达州癌症诊所等）接洽，寻求触及更广大的患者群体。

关键临床数据揭示CARVYKTI卓越疗效

在临床数据更新及解读方面，传奇生物管理层揭示了CARVYKTI在临床上的显著优势。经过三年的跟踪随访和超过4,000例患者的治疗，临床结果显示CARVYKTI是目前首个且唯一能显著延长多发性骨髓瘤患者总生存期的细胞疗法，其在临床数据上的优势明显：

• 死亡风险低：与标准疗法相比，在既往接受过1-3线前线治疗的来那度胺难治性MM患者中，死亡风险降低45%；接受CARVYKTI治疗的患者疾病进展或死亡风险降低约70%。

• 低风险比：CARVYKTI风险比为0.55，或为迄今为止任何主要骨髓瘤试验中观察到的最低风险比。

• 更长的总生存期（OS）：CARVYKTI 30个月总生存率为76.4%（标准疗法为63.8%）。截至目前CARVYKTI的中位OS尚未达到。与标准疗法相比，一次性 CARVYKTI 输注显著延长了患者总生存期并改善了生活质量。

• 无进展生存期（PFS）显著改善：与标准治疗相比，CARVYKTI在无进展生存期（PFS）方面的表现更是十分亮眼，其30个月PFS比率达到59.4%（标准疗法为25.7%）。截至目前CARVYKTI的中位PFS尚未达到。

• 稳定的安全性特征：自上次报告后，CARVYKTI治疗组并未报告新的神经麻痹或运动和神经认知治疗中出现不良事件的病例。

• 延迟性神经毒性低：治疗结果显示CARVYKTI的肿瘤负荷降低，于CARTITUDE-4实验中，包括帕金森综合征在内的延迟性神经毒性发生率不到1%。

• 不符合治疗条件的患者比例呈下降趋势：相较CARTITUDE-1，数据初步显示CARTITUDE - 4适应症下的患者在进入时不符合治疗条件的比率更低。

• 竞品比较：在临床数据的定义方面，CARVYKTI临床数据中所有CR均表示“严格完全缓解”，这不同于有些同类产品数据所表示的“完全缓解”。

相较竞争对手，CARVYKTI在疗效的持久性上的表现也十分优异，其在CARTITUDE-1、CARTITUDE-2、CARTITUDE-4以及不同情况下的试验中显示出一贯的结果，已经观察到CARTITUDE-1试验的末线患者群体中有将近三年的无进展生存期。而欧洲国家对于疗效持久性非常关注，监管机构经常会就患者生存的相关问题（如PFS、OS等）进行问询。

传奇生物管理层方面还表示，在进行数据对比时刻意选择传奇生物早期试验数据进行对比是不公平的，很显然在CARTITUDE-4试验以及在现实世界实践中，医生们已经在管理方面积累了丰富的经验，CARTITUDE-4的试验数据无论在疗效还是安全性上都比CARTITUDE-1试验中观察到的有所改善。

在研发管线方面，传奇生物后续将完成CARTITUDE-6试验的患者入组。目前，在美国进行的两项一期临床试验有望在明年发表有关安全性及有效性的数据，一个是与诺华合作的针对小细胞肺癌及大细胞神经内分泌癌的DLL3靶向产品，另一个是针对针胃癌及胰腺癌的CLAUDIN 18.2靶向产品。此外，该公司在中国还有八个正在进行中的IIT临床试验，包括自体疗法及同种异体疗法。

关于自体免疫项目，同时靶向CD19、CD20、和CD22的自体疗法的首个人体研究试验目前正在入组患者，预计将于2025年产出部分数据。另外同时靶向CD19及BCMA的同种异体疗法的首个人体研究试验计划于2025年开展。

该公司当前的研发管线进展如下图所示：

总的来说，传奇生物在2024年第三季度取得了令人瞩目的成绩，不仅在财务上实现了显著增长，还在产能布局、研发项目以及监管审批等方面取得了重要进展。这些成绩的取得为该公司未来的发展奠定了坚实的基础。